幼年特发性关节炎（JIA）是16岁以前起病，原因不明，以慢性（持续6周或以上）关节炎为主要特征，可伴有其他组织、器官损害的慢性全身性疾病。2020年4月，发表在《Rheumatology (Oxford)》的一项研究显示，在多关节JIA患者中，托西珠单抗治疗存活率高，很大一部分耐药患者在治疗12个月时达到低疾病活动度（LDA）。
 
目的：评价托西珠单抗在多关节JIA中的用法、有效性和安全性。
 
方法：使用患者病历和电子JIA数据库，研究人员对56名的多关节JIA连续患者进行了观察性研究。通过托西珠单抗存活率、LDA率和非活动性疾病（通过JADAS-10评估）率、临床非活动性疾病（根据Wallace初步标准评估）率进行有效性评估。在开始托西珠单抗治疗后的24个月内，评估有效性和不良事件（AEs）发生率。
 
结果：中位病程5.2年（四分位间距3.0～7.7），托西珠单抗通常作为三线生物制剂（中位数，范围从一线到四线）开始治疗。12个月时存活率为82%，24个月时为64%。对于停药原因，治疗效果不佳占50%，AE+治疗效果不佳占37.5%，单独AE占12.5%。12个月时和24个月时，分别有58%和84%的患者达到LDA（JADAS-10≤3.9）；分别有19%和44%达到非活动性疾病（JADAS-10≤0.7）；分别有28%和46%达到临床非活动性疾病。AEs发生率为200.9/100患者-年，严重AEs发生率为12.9/100患者-年。
 
结论：托西珠单抗的存活率高，很大一部分耐药患者在治疗12个月时达到LDA。整个24个月中，LDA率持续上升。AEs和严重AEs的发生率高于register研究，但低于托西珠单抗的原始研究。
 
 
（选题审校：苏珊  编辑：常路）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）