在临床实践中，对于晚期肺癌的治疗，选择有效的药物治疗方案至关重要。2024年10月，发表在Lung Cancer的一项研究，使用美国临床肿瘤学会价值框架（American Society of Clinical Oncology Value Framework，ASCO-VF v2）和欧洲肿瘤内科学会临床获益幅度评分系统（European Society for Medical Oncology Magnitude of Clinical Benefit Scale，ESMO-MCBS v1.1），客观地评价了不同药物治疗方案的临床获益情况。

背景

随着新型靶向药物和免疫检查点抑制剂（immune checkpoint inhibitors，ICIs）在肺癌中的广泛应用，肺癌患者的预期寿命显著提高。在中国，依据Ⅲ期随机对照试验（randomized controlled trial，RCTs），许多具有相同作用机制的药物已通过国家药品监督管理局（National Medical Products Administration，NMPA）获批上市。然而，这些药物在疗效和不良反应方面存在差异，且所有这些药物均与标准治疗方案进行了比较，但缺乏头对头研究的数据。

方法

研究检索并筛选了中国NMPA批准的用于晚期肺癌的关于EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKIs）、ALK-TKIs和ICIs的关键RCTs，并将其分为五组。使用ASCO-VF v2和ESMO-MCBS v1.1评估RCTs的净健康获益（net health benefits，NHB），包括疗效、不良反应和患者报告结局（patient-reported outcomes，PROs）等。比较ASCO-VF和ESMO-MCBS的一致性。

结果

截至2024年9月，共有37项RCTs被纳入ASCO-VF和ESMO-MCBS评估。NHB评分范围从12.30至93.25。其中，19项试验达到了ASCO-VF的“显著获益”标准，28项试验达到了ESMO-MCBS的“显著获益”标准。除埃克替尼、达可替尼和贝福替尼外，所有EGFR-TKIs和ALK-TKIs均满足这两个框架的阈值。在ICI方案中，有8种方案同时满足两个框架定义的“显著获益”标准，而9项研究的结果相互矛盾。在晚期肺癌研究中，37对评分的Spearman相关系数估计为0.473，一致性分析显示一致性一般（κ=0.265，p=0.001）。

结论

ASCO-VF和ESMO-MCBS均侧重于临床疗效，并考虑了药物的不良反应和PROs。研究人员期待对不同治疗方案进行头对头研究，并主张对ESMO-MCBS进行完善。

声明

本文为专业研究人员文献学习后的心得体会，其语言表述不能完全反映原文献的研究内容，仅为读者提供信息参考。如需了解文献研究的详细情况，需根据参考文献提供的检索路径，查找并阅读原文献。