双膦酸盐通常用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者的骨质疏松症，DMD是一种罕见的严重衰弱性神经肌肉疾病。2024年1月，发表在《Neurology》的一项研究，调查了双膦酸盐在糖皮质激素治疗的DMD患者中的获益和危害。

目的：研究人员试图对双磷酸盐在糖皮质激素治疗的DMD患者中的获益和危害证据进行综合和分级。

方法：在该项系统评价（PROSPERO编号：CRD42020157606）中，研究人员检索了MEDLINE、CINAHL、Embase、PsycINFO、Web of Science和CENTRAL数据库，查找从建库至2023年3月31日（含）发表的相关文章，这些文章报告了任何研究类型的任何语言发表的结果。使用推荐意见分级的评估、制定及评价框架对证据质量进行评估。

结果：研究人员共纳入了19份发表论文，涉及来自除南美洲以外所有有人居住的大陆的12个国家的1010名儿童和成年人。研究人员发现，高质量的证据表明，在糖皮质激素治疗的DMD患者中，双磷酸盐显著增加了腰椎骨密度（BMD）Z评分。在接受静脉唑来膦酸盐治疗的患者中，在对照组中记录到最大的改善。骨折风险获益的证据不确定和/或质量低，主要是由于缺乏对照数据和样本量小。尽管经常报告与第一次输注相关的不良事件（即“急性期反应”），但双膦酸盐通常耐受性良好。

讨论：有高质量的证据支持，在DMD合并糖皮质激素诱导的骨质疏松症患者中使用双磷酸盐可提高腰椎骨密度Z评分。研究人员的综合和分级肯定了2018年DMD临床治疗注意事项（2018 DMD Clinical Care Considerations）中提出的当前建议，应有助于提高人们对双磷酸盐的预期获益、普遍未满足的需求以及使用中的潜在安全性问题的认识。

（选题审校：程吟楚  编辑：常路）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）