厄洛替尼单药适用于既往接受过至少一个化疗方案失败后的局部晚期或转移的非小细胞肺癌（NSCLC）。2016年3月，发表在《JAMA》上的一项研究调查了舒林酸联合厄洛替尼对家族性腺瘤样息肉病的有效性。结果显示，6个月后，舒林酸联合厄洛替尼与安慰剂相比降低十二指肠息肉负担。

重要性：家族性腺瘤性息肉病患者（FAP）十二指肠息肉和癌症风险显著增加。十二指肠瘤的手术及内镜管理均有难度，预防也尚未成功。

目的：评估舒林酸联合厄洛替尼用于FAP患者二指肠腺瘤复发的有效性。

设计、地点和参与者：这是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，纳入92例FAP患者，自2010年7月至2014年6月在美国犹他州盐湖城Huntsman癌症研究所进行。

干预：FAP参与者被随机分配接受每日两次舒林酸（150 mg）和每日一次厄洛替尼（75 mg）（n=46）或安慰剂（n=46），为期6个月。

主要结局和测量指标：在基线和6个月时对近端十二指肠息肉的总数和直径进行描述。主要结局为6个月时息肉总负担的变化。息肉负担按息肉直径之和计算。次要结局为十二指肠息肉总数的变化、按基因型和初始息肉负担分层十二指肠息肉负担或计数的变化，自基线十二指肠息肉负担变化的百分比。

结果：因第二项预先计划的中期分析符合预先设定的优越性停止规则，在外部数据和安全监测委员会提议停止该研究时，92名受试者（平均年龄41岁[范围24～55岁]；女性，56名[61%]）被随机分配。在舒林酸-厄洛替尼组中，1级和2级不良事件更为常见，87%接受治疗的患者观察到痤疮样皮疹，接受安慰剂的患者为20%（P＜0.001）。只有2名参与者发生了3级不良事件。

结论和相关性：在FAP参与者中，6个月后，舒林酸联合厄洛替尼与安慰剂相比降低了十二指肠息肉负担。在该项研究中，不良事件可能会限制这些药物这一剂量的使用。有必要在更大的研究人群中进一步评估这一初步结果，并长期随访确定观察到的有效性是否会改善临床结局。

（选题审校：易湛苗 编辑：贾朝娟）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：既往研究显示，舒林酸长期维持治疗可使FAP患者结直肠腺瘤保持长期显著消退状态，且有研究显示舒林酸联合内镜下高频电切治疗FAP是有效。）