2014年2月，在线发表在《Ther Drug Monit》的一项研究表明，白消安首次剂量的药动学参数和NRM、OS、EFS之间存在显著性相关。白消安治疗药物监测提供了可以潜在影响儿童患者HSCT结局的信息。

背景和目的：静脉注射白消安联合治疗药物监测指导给药剂量与较好的无事件生存（EFS）、较低的移植相关死亡率相关。但是正在进行造血干细胞移植（HSCT）的儿童的白消安的最佳目标稳态浓度（Css）仍然是不清楚的。本研究的目的为评估HSCT前接受白消安治疗的儿童的白消安的Css和临床结局之间的关系。

方法：本研究包括75名接受16个剂量静脉注射白消安治疗的儿童，其中，第一个剂量根据年龄确定。研究者通过高效液相色谱法从6个时间点检测的白消安血药浓度估计出白消安的首次剂量药代学参数。研究者在第5个剂量时对剂量进行了调整，使得目标Css为600~900ng/mL。研究者应用单变量Kaplan-Meier曲线和多变量Cox成比例风险模型，分析出总生存期（OS）、EFS、移植相关死亡率、急性移植物抗宿主病（aGVHD）和其他与白消安Css相关的毒性的累积发生率。

结果：首次剂量后，中位Css为578（325~1227）ng/mL。41名患者的白消安静脉注射剂量增加了至少10%。中性粒细胞和血小板恢复、2~4级aGVHD和非复发死亡（NRM）的发生率分别为90%、91%、12%、13%。复发率为33%。静脉阻塞性疾病、出血性膀胱炎、肺毒性的发生率分别为13%、24%、7%。OS和EFS分别为70%和58%。首次剂量白消安Css＞600ng/mL与较高的NRM（P＜0.001）和2~4级aGVHD（P=0.04），较低的EFS（P＜0.001）和OS（P=0.001）相关。

结论：本研究证实了，白消安首次剂量的药动学参数和NRM、OS、EFS之间存在显著性相关。白消安治疗药物监测提供了可以潜在影响儿童患者HSCT结局的信息。

（选题审校：叶志康 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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