阿伐曲泊帕（avatrombopag）是一种口服的血小板生成素受体激动剂（thrombopoietin receptor agonist，TPO-RA），可与食物同服且无特定限制，已被批准用于治疗既往治疗应答不足的成人慢性免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia，ITP）患者。2025年7月，发表在Lancet Haematol的一项研究表明，阿伐曲泊帕也可为儿童ITP提供一种重要的治疗选择。

目的

本研究旨在评估阿伐曲泊帕对持续性和慢性原发性ITP儿童和青少年患者的疗效、安全性、耐受性以及药代动力学和药效学特征。

方法

AVA-PED-301是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组的3b期研究。研究纳入年龄≥1岁且<18岁、确诊原发性ITP至少6个月且既往治疗应答不足的儿童和青少年患者，将其随机分配（3:1）至阿伐曲泊帕组（年龄≥6岁：20mg口服片剂，每日1次；年龄≥1岁且<6岁：10mg口服混悬剂，每日1次）或匹配安慰剂组。剂量滴定以维持血小板计数在（50～150）×10⁹/L。核心阶段（12周双盲治疗期）的全分析集包括所有随机分配的患者；疗效分析基于随机分配的研究药物进行。安全性分析集包括在每个研究阶段至少接受1剂研究药物的所有患者。主要终点为持续血小板应答（12周治疗期最后8周内，在未接受挽救治疗的情况下，至少有6次每周血小板计数≥50×10⁹/L的患者比例）；替代主要终点为血小板应答（在12周治疗期内，至少连续2次血小板评估≥50×10⁹/L且未使用挽救治疗的患者比例）。试验核心阶段已完成，并在ClinicalTrials.gov网站注册（NCT04516967）。

结果

2021年3月2日～2023年8月2日，共筛查了83名儿童，其中75名被随机分配至阿伐曲泊帕组[n=54；女性24名（44%）；白人48名（89%）]或安慰剂组[n=21；女性12名（57%）；白人15名（71%）]。阿伐曲泊帕组有15名（28%）患者达到持续血小板应答的主要终点，而安慰剂组无（0%）患者达到（应答率差异28%[95%CI 16～40]；p=0.0077）；阿伐曲泊帕组有44名（81%）患者达到血小板应答的替代主要终点，而安慰剂组无（0%）患者达到（应答率差异81%[71～92]，p<0.0001）。各治疗组中最常见的不良事件为瘀斑（n=20）、鼻出血（n=16）和头痛（n=14）。阿伐曲泊帕组有5名（9%）患者报告了严重不良事件，安慰剂组有1名（5%）患者报告了严重不良事件。未报告死亡、血栓栓塞事件或3级及以上出血事件。

结论

对于ITP病程≥6个月的儿童和青少年患者，阿伐曲泊帕是一种有效的口服治疗药物，在儿科人群中具有良好的安全性。阿伐曲泊帕可为儿童ITP提供一种重要的治疗选择。

声明

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