特发性肾病综合征是一种罕见的儿童肾小球疾病。2024年10月，发表在Kidney Int的一项国际、多中心研究评估了利妥昔单抗治疗儿童激素耐药型肾病综合征（steroid-resistant nephrotic syndrome，SRNS）的疗效和安全性。

利妥昔单抗治疗儿童SRNS的疗效和安全性尚不清楚。因此，在来自亚洲、欧洲、北美和大洋洲19个国家和地区的28个儿科肾病中心进行了一项回顾性队列研究，以评估这一点。

研究对象是接受利妥昔单抗治疗的SRNS儿童，根据利妥昔单抗治疗前钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI）的治疗时间分为两组：6个月或更长时间（CNI耐药）和6个月以下。

主要结局是根据IPNA/KDIGO指南定义的完全缓解（CR）或部分缓解（PR）。次要结局包括肾功能衰竭和不良事件。

246名儿童[平均年龄，6.9岁；136名男孩；57%局灶节段性肾小球硬化症（focal segmental glomerulosclerosis，FSGS）]在利妥昔单抗治疗后接受了中位32.4个月的随访。所有患者在接受利妥昔单抗治疗前均处于非缓解状态（分别有146名和100名儿童在利妥昔单抗治疗前接受CNI治疗≥6个月或<6个月）。

在CNI耐药SRNS患者中，3、6、12和24个月的缓解率（CR/PR）分别为26%（95% CI 19.3～34.1）、35.6%（28.0～44.0）、35.1%（27.2～43.8）和39.1%（29.2～49.9）。25名患者在12个月时处于PR状态，其中22名患者的蛋白尿比基线减少了50%以上。

利妥昔单抗治疗前接受CNI治疗小于6个月的儿童在3、6、12和24个月的缓解率分别为42%（32.3～52.3）、52%（41.8～62.0）、54%（44.3～64.5）和60%（47.6～71.3）。

Kaplan-Meier分析显示，与完全缓解相比，利妥昔单抗治疗后12个月后未缓解和部分缓解的患者，肾脏存活率明显更低。不良事件发生率为30.5%，大多数为轻度。

因此，利妥昔单抗可增强SRNS儿童亚群的缓解，通常是安全的，利妥昔单抗治疗后的完全缓解与良好的肾脏结局相关。

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