替莫唑胺是胶质母细胞瘤患者最广泛使用的化疗药物，但可能会发生血液系统毒性。2019年11月，发表在《Neurology 》的一项PLATUM II期开放标签、多中心、单臂研究，调查了在新确诊的胶质母细胞瘤患者中，罗米司亭用于预防替莫唑胺引起的血小板减少症的有效性。

目的：考察血小板生成素受体激动剂罗米司亭，预防新确诊胶质母细胞瘤患者替莫唑胺引起的血小板减少症的有效性。

方法：在PLATUM II期开放标签、多中心的单臂研究中，按照不良事件常见术语标准，对放化疗期间被诊断为3级或4级血小板减少症的患者，每周皮下注射罗米司亭。PLATUM旨在证明，使用罗米司亭治疗的血小板减少症患者，能够完成6个周期替莫唑胺维持化疗的百分比超过10%（p0=0.10；pA=0.35）。在I类错误（α=0.05%）和95%的把握度下，须招募31例患者方能满足样本量需求。根据Fleming两步设计，在招募20例患者后，进行预先计划的期中分析（第一步），试验获得成功而提前终止。

结果：第一步共纳入了20名患者。中位年龄为61岁（33～73岁）。12名患者使用替莫唑胺达到6个周期，相当于成功率为60%（95%置信区间为36%～81%）。4例患者因为对罗米司亭无应答而中断替莫唑胺治疗，2例患者进展，2例患者出现与罗米司亭无关的不良事件。

结论：血小板生成素受体激动剂罗米司亭，降低了胶质母细胞瘤患者替莫唑胺化疗引起的血小板减少症风险，从而增加了患者对化疗的耐受性。

（选题审校：程吟楚 编辑：吴星）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）