2015年10月，发表于《Blood》的一项多中心观察性研究对108名成年重症慢性原发性中性粒细胞减少症患者的特征和结局进行了描述。

关键点：成年重症CPN是一种无继发性髓系恶变的良性病变。

诊断时的嗜中性粒细胞计数是预测重症感染的唯一指标。

重症慢性原发性中性粒细胞减少症（CPN）是一种罕见病，成年重症CPN患者的长期结局和感染的危险因素至今还没有明确描述。我们报道了纳入一项多中心观察性研究中的108名成年重症CPN患者的临床特征和结局。成年重症CPN患者多数是女性（78%），确诊时的中位年龄为28.3岁。62%病例的确诊是偶然的。确诊时绝对嗜中性粒细胞计数（ANC）的中位值是0.4×109/L。在随访期间，无粒细胞集落刺激因子（G-CSF）患者的中位ANC为0.5×109/L。66名可评估患者中有23人（34.8%）具有中性粒细胞自身抗体，47人中有6人（12.8%）具有T细胞克隆。中性粒细胞自身抗体或T细胞克隆的存在不与任何特异的临床或生物学性质相关。没有发生死亡或血液系统恶性肿瘤，27名中位随访8.3年的患者中，总共出现44次重症细菌感染。50名患者中，有24人接受间歇性G-CSF，26人接受持续性G-CSF，并且有96%的患者缓解。19名患者接受免疫抑制治疗：总缓解率（OR）为41%，中位持续缓解期为3个月。在确诊时，发生重症细菌感染的唯一预测因子为ANC计数低于0.2×109/L（OR，0.76）。成年重症CPN以女性为主，具有良性结局，重症细菌感染发生率低，无继发恶变。G-CSF治疗的有效性和耐受性均较好，但是多数患者并不需要。

（选题审校：陈恳 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）