2014年2月，发表于《Annals of Internal Medicine》的一篇文章评估了利妥昔单抗治疗原发性干燥综合征的有效性和害处。结果显示，尽管在早些时间点可缓解某些症状，利妥昔单抗24周时不能缓解原发性干燥综合征患者的症状或疾病活性。

背景：原发性干燥综合征（pSS）是一种自身免疫性疾病，临床表现为眼、口干燥或全身性症状。

目的：评估利妥昔单抗在近期发病或全身性原发性干燥综合征成年患者的有效性和害处。

设计：2008年3月和2011年1月间开展的随机、安慰剂-对照、平行组试验。治疗组对研究人员（除药师）、调查者和患者设盲。（ClinicalTrials.gov：NCT00740948）

环境：法国的14个大学医院。

患者：120名患者，4个视觉判断量表（VASs）（全球疾病、疼痛、疲劳和干燥）中至少2个的得分为50 mm或以上，和近年发病（＜10年）的生物活性或全身性原发性干燥综合征。

干预：随机分配（1:1比例）至利妥昔单抗（0和2周时1 g）或安慰剂。

测试：主要终点是24周时4个视觉判断量表中2个至少有30 mm的改善。

结果：两组之间的主要终点没有显著性差异（差值，1.0%[95%CI，-16.7%至18.7%]）。6周时利妥昔单抗组中4个视觉判断量表得分中至少2个减少了至少30 mm的患者比例是较高的（22.4% vs 9.1%；P=0.036）。在6周（P＜0.001）和16周（P=0.012）时，利妥昔单抗组中视觉判断量表中改善至少30 mm较为常见，利妥昔单抗组从基线至24周疲劳的改善较大。两组的不良事件相似，除了利妥昔单抗具有较高的输液反应率。

局限性：基线时低疾病活性和1个主要结局可能无法敏感地检测临床重要改变。

结论：利妥昔单抗24周时不能缓解原发性干燥综合征患者的症状或疾病活性，尽管在早些时间点可缓解某些症状。

（选题审校聂小燕 编辑：王淳）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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